ีนบำบัด (Gene therapy) โดยการใช้ AAV vector ซึ่งเป็นยีนที่ได้จากเชื้อไวรัส Adeno-associated virus โดยยีนดังกล่าวจะถูกใส่เข้าไปในเซลล์โดยใช้ปลอกหุ่มโปรตีน AAV เมื่อยีนดังกล่าวเข้าไปสู่นิวเคลียสจะทำหน้าที่ในการสร้างโปรตีนที่มีคุณสมบัติในการรักษาโรค อะลิโพจีน ไทพาร์โวเวค (Alipogene tiparvovec) เป็นยาที่ใช้รักษาภาวะพร่องเอนไซม์ไลโปโปรตีนไลเปส (Lipoprotein lipase deficiency; LPLD) ซึ่งเป็นความผิดปกติที่สามารถถ่ายทอดทางพันธุกรรมได้และก่อให้เกิดภาวะตับอ่อนอักเสบที่รุนแรง เอนไซม์ไลโปโปรตีนไลเปสเป็นเอนไซม์ที่เกาะอยู่บนผิวของเซลล์ไขมัน ทำหน้าที่เร่งปฏิกิริยาสลายพันธะเอสเทอร์ในโมเลกุลของไตรกลีเซอไรด์ที่อยู่ในเลือด ให้เป็นกรดไขมันและกลีเซอรอล เพื่อดูดซึมเข้าสู่เซลล์ไขมันและนำไปเก็บสะสมไว้ในรูปไตรกลีเซอไรด์ที่เนื้อเยื่อไขมัน เป็นผลให้ระดับไตรกลีเซอไรด์ในเลือดลดลง อะลิโพจีน ไทพาร์โวเวคมีจำหน่ายในชื่อการค้า ไกลเบอรา (Glybera) ภายใต้ลิขสิทธิ์ของสถาบันวิจัยยูนิเคียว (UniQure) ในเดือนกรกฎาคม ปี.
1 ความสัมพันธ์: ยีนบำบัด
ีนบำบัด (gene therapy) คือวิธีรักษาโรควิธีหนึ่ง ใช้หลักการและวิธีการต่างๆ เพื่อนำลำดับกรดนิวคลีอิก (อาจเป็นดีเอ็นเอหรืออาร์เอ็นเอ) ส่งเข้าไปในเซลล์ของผู้ป่วยในฐานะยา เพื่อหวังผลในการรักษาโรค ทำสำเร็จโดยผ่านการรับรองครั้งแรกเมื่อปี 1989.
ใหม่!!: อะลิโพจีน ไทพาร์โวเวคและยีนบำบัด · ดูเพิ่มเติม »